当地时间3月4日，全球抢先的制药公司艾尔建（Allergan）和基因修改“大神”张锋博士领衔的基因组修改公司Editas Medicine宣告，在俄勒冈健康科学大学 Casey Eye 研讨所进行的BRILIANCE 临床实验中，已完结首例患者给药。BRILLIANCE临床实验是一项1/2期研讨，旨在评价 AGN-151587（ EDI-101）用于医治LCA10患者。有必要留意一下的是，这是世界上首个患者体内给药的 CRISPR 基因修改疗法。
图片来自：Editas Medicine官网
据了解，AGN-151587是一种通过亚视网膜打针给药的实验性药物，现在正在开发中，用于医治 Leber 先天性黑马病10（ LCA10）。LCA是一类遗传性视网膜退行性病变，至少有18个不同基因上的骤变或许会引起这一稀有疾病。它是导致遗传性儿童失明的最常见原因。全球发病率大约在每10万名儿童中有2-3例。最常见的LCA类型为LCA10，它是因为在CEP290基因上的骤变导致，大约占LCA患者总数的20-30%。
具体来说，EDIT-101是Editas和艾尔建公司合作开发的根据CRISPR基因修改技能的在研疗法。它将编码Cas9的基因和两个辅导RNA（gRNA ）装载进AAV5病毒载体。EDIT-101将通过视网膜下打针直接打针到患者感光细胞邻近，将基因修改体系递送到感光细胞中。当感光细胞表达基因修改体系时，gRNA辅导的基因修改能够消除或反转CEP290基因上致病的IVS26骤变，然后改进感光细胞功用，为患者带来临床好处。
2018年11月，美国FDA承受了EDIT-101的IND请求，答应Editas Medicine展开运用CRISPR基因修改手法医治Leber先天性黑朦10型患者（LCA10）的临床实验。彼时，Editas Medicine公司表明，“EDIT-101有望成为世界上第一款在人体内运用的CRISPR疗法。”现在一语中的。此次实验将评价AGN-1587在18例 LCA10患者中的安全性、耐受性和有效性。
Editas Medicine部分研制管线，图片来自：Editas Medicine官网
“这次给药是一次真实具有历史意义的事情，”Editas Medicine总裁兼首席执行官Cynthia Collins表明：“BRILLIIANCE 临床实验的首例患者给药，标志着 CRISPR 药物在医治比如 LCA10等损坏性疾病方面的远景和潜力。”
“现在 LCA10患者尚无通过同意的医治方案。多年来，艾尔建（Allergan）一向坚定地致力于推动眼部护理医治。”Allergan 董事长兼首席执行官Brent Saunders表明：“在这一历史性临床实验中，第一位患者承受医治后，咱们迈出了推动 AGN-151587临床方案的重要一步，也朝着为LCA10患者打破无药可医的方针迈进了一步。”
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参考资料：
[1] Allergan and Editas Medicine AnnounceDosing of First Patient in Landmark Phase 1/2 Clinical Trial of CRISPR MedicineAGN-151587 for the Treatment of LCA10
[2]EditasMedicine公司EDIT-101医治LCA10获FDA同意展开人类临床实验
