▎药明康德内容团队修正
日前，Fierce Biotech文章盘点了2019年全球生物技能公司融资金额最高的9起融资事例。其间，2019年最大的VC融资中排名最高的是BioNTech，它在B轮融资中筹措了3.25亿美元。BridgeBio Pharma以2.99亿美元的融资位居第二。这两家是2019年仅有超越2.5亿美元的融资。而在2018年，一切TOP10融资都筹措了至少2.5亿美元。
咱们注意到，在前9大VC融资事例中，有两家我国的生物科技公司上榜。它们是康方生物和海和生物，其间康方生物正在港交所IPO请求进程中。本文中，咱们将带我们看一下，这九家取得高额融资的生物技能公司，有哪些一起的技能和在研产品。
1、BioNTech
融资金额：3.25亿美元
次序：B轮
时刻：2019年1月
BioNTech树立于2008年，该公司集成了从确诊和药物开发到制作的一切组成部分在内的个体化免疫疗法，致力于开发针对癌症和其他疾病的个体化疗法。BioNTech公司首要专心四大技能范畴包含：mRNA疗法渠道，能将编码蛋白质的RNA进行靶向体内投递；细胞与基因疗法渠道，能对T细胞进行基因改造；蛋白质疗法渠道，能对纳米颗粒进行工程化改造，用于肿瘤免疫疗法的开发；以及着力于小分子新药发现的小分子疗法渠道。
在BioNTech公司的四大技能渠道中，最受重视的是其独有的mRNA立异技能，该公司正在依据mRNA技能构建肿瘤免疫渠道、预防性疫苗渠道和蛋白代替渠道。现在，BioNTech已与多家公司就mRNA技能达到协作。该公司正在与辉瑞协作开发针对流感的mRNA疫苗，并在本年扩展协作，在我国境外联合开发和推行针对COVID-19的mRNA疫苗。此外，BioNTech也与复星医药达到协议，在我国联合开发其候选mRNA新冠病毒疫苗BNT162，该疫苗有望在本年4月底进入临床实验。
2、BridgeBio Pharma
金额：2.99亿美元
融资次序：未发表
时刻：2019年1月
据不完全统计，现在世界上大约有7000多种稀有病，但是现有获批的医治药物仅有缺乏500种。BridgeBio搭起了衔接遗传科学范畴的突破性发展和临床运用的桥梁，将研讨成果赶快转化为改动患者日子的立异疗法。该公司的首要研制范畴是因为单基因缺点而导致的稀有病，以及具有明晰遗传驱动因子的癌症。2019年6月，BridgeBio已成功在纳斯达克上市。
BridgeBio公司具有异乎寻常的公司构架。该公司具有多个研制项目，每个研制项目由半自主的分公司进行，它们可以与其它分公司和母公司共享资源，这种构架让BridgeBio可以依据项目的发展和需求，灵敏分配资源，进步公司工作功率。
现在，该公司的研制管线中有21个研制项目，14个针对的是遗传病，其他几个为肿瘤靶向疗法和基因疗法。其间有三款医治遗传性稀有病的在研药物已迈入3期临床实验阶段，别离为：医治转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（ATTR）的转甲状腺素蛋白稳定剂BBP-265；医治戈林综合征的Hedgehog（HH）按捺剂BBP-009；以及医治A型钼辅助因子缺乏症的BBP-870。
3、Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）
融资金额：2.35亿美元
次序：A轮
时刻：2019年4月
AskBio树立于2001年，专心于开发腺相关病毒（AAV）基因疗法。其首创技能渠道可以运用基因工程手法，对AAV病毒的衣壳蛋白进行修正，然后构建具有新式衣壳蛋白的AAV病毒。这些新式AAV病毒不光可以靶向人体中的不同器官，并且可以躲避人体中已有的抗AAV病毒抗体的进犯，然后医治原先无法承受基因疗法的患者。该公司开发的AAV病毒载体技能现已被诺华旗下AveXis公司运用，其主打医治脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma已于上一年5月取得美国FDA同意上市。
现在，该公司的研制管线中有多款基因疗法，适用于神经肌肉、中枢神经系统和心脏病等多个疾病范畴，其间发展最快的是医治庞贝病和帕金森病的在研项目。2019年4月初完结的2.35亿美元A轮融资，将用于推动和扩展临床实验，并促进其腺病毒相关基因医治的出产。
4、Arvelle Therapeutics
融资金额：1.8亿美元
次序：A轮
时刻：2019年2月
Arvelle是一家新式的生物制药公司，由Axovant Gene Therapies公司在2019年头树立，专心于为患有中枢神经系统疾病的患者带来立异的解决方案。该公司在2019年2月完结1.8亿美元A轮融资。
现在，Arvelle公司致力于推动抗癫痫新式药物Cenobamate（商品名：XCOPRI）在欧洲的开发和商业化。Cenobamate是韩国SK生物制药公司开发的一种药物，已取得美国FDA同意用于医治成人部分发生性癫痫，Arvelle公司具有该药在欧洲的独家开发和商业化权。此外，该公司还在研讨开发其他医治中枢神经系统疾病的药物，包含双相情感妨碍、焦虑症和神经性痛苦等。
5、Peloton Therapeutics
融资金额：1.5亿美元
次序：E轮
时刻：2019年2月
Peloton公司是一家致力于开发靶向缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）的立异小分子疗法的临床阶段生物医药公司。2019年5月，默沙东（MSD）已宣告经过子公司以22亿美元的价值收买Peloton公司。
该公司的主打候选药物PT2977，是一款特异性、强力口服HIF-2α按捺剂。HIF-2α是一种调理机体对缺氧环境反响的转录因子。它可以调理多种蛋白表达，促进血红细胞和新血管的生成。在某些疾病中，HIF-2α信号通路或许会呈现反常，例如在大部分肾细胞癌（RCC）中，VHL抑癌基因的失活会导致HIF-2α的反常激活，成为驱动RCC的要害因子。VHL抑癌基因的失活呈现在超越90%的通明细胞RCC患者中，而通明细胞RCC是最常见的肾癌类型。
Peoloton公司已在与VHL相关的RCC患者中展开了PT2977的1/2期临床研讨。2019年2月完结的1.5亿美元E轮融资，将用于推动PT2977医治肾癌的3期临床研讨。
6、康方生物（Akeso Biopharma）
融资金额：1.5亿美元
次序：D轮
时刻：2019年11月
2019年11月，康方生物宣告完结近1.5亿美元D轮私募融资，由正心谷立异本钱和我国生物制药领投，深圳立异出资集团、清池本钱（LAKE BLEU Healthcre Fund）、国新国信东吴海外基金、AIHC、OrbiMed（奥博本钱）、嘉华集团、建信本钱、杏泽本钱、勤智本钱和交银世界等闻名出资组织一起参加出资。
康方生物此次融资将推动一系列针对癌症和本身免疫性疾病的抗体疗法的临床实验和全球开发。该公司具有一起的双功用抗体开发技能，并开发了一系列以PD-1为柱石的双功用抗体新药。如抗PD-1/CTLA-4及抗PD-1/VEGF双功用抗体新药现已迈入临床阶段。在本身免疫范畴，它正在研讨针对细胞因子IL-12/IL-23和IL-17的抗体。
7、海和生物
融资金额：1.47亿美元
次序：未揭露
时刻：2019年2月
2019年2月，专心于肿瘤立异药物开发的上海海和生物（HaiHe Biopharma）宣告完结1.466亿美元融资，由华盖本钱领投，盈科本钱、石药集团、高瓴本钱、中科院创投等多家组织一起参投。该公司于2018年3月由上海海和药物研讨开发有限公司与诺迈西（上海）医药科技有限公司兼并运营。
融资资金将大多数都用在加快推动公司多个立异的原创抗肿瘤新药的临床和临床前阶段的研讨和开发。这中心还包含化学药品紫杉醇RMX3001的口服制剂，该制剂已在韩国取得同意，正在我国进行乳腺癌和胃癌的3期实验。该公司还致力于医治由糖尿病引起的足部溃疡，以及医治其他类型癌症的小分子靶向药以及化疗药物等。
8、Poseida Therapeutics
融资金额：1.42亿美元
次序：C轮
时刻：2019年4月
Poseida Therapeutics曾请求在纳斯达克初次揭露募股，筹措高达1.15亿美元的资金。但4月该公司抛弃了上市方案，转而进行更大规划的私家融资——1.42亿美元的C轮融资。值得一提的是，该公司得到了诺华公司（Novartis）的战略支撑，诺华供给的7500万美元占总融资金额的一半以上。其他出资者还包含Aisling Capital；Boxer Capital（Tavistock Group），Longitude Capital，Malin Corporation、Pentwater Capital Management，Perceptive Advisors，Vivo Capital等。
这些资金将用于推动其牵头项目P-BCMA-101的开发，这是一种拟用于医治多发性骨髓瘤的针对BCMA的自体CAR-T疗法。此外，该公司还要将三种CAR-T疗法面向IND阶段。其间一种是针对PSMA特异性、去势抵抗性前列腺癌的自体医治，以及别的两种“即用型”细胞疗法：一种用于复发或难治性多发性骨髓瘤，另一种用于多种实体瘤类型，如卵巢癌，乳腺癌，肺癌，结直肠癌、胰腺癌和肾癌等。
9、D＆D Pharmatech
融资金额：1.37亿美元
次序：B轮
时刻：2019年8月
D＆D Pharmatech于2019年8月取得了1.37亿美元的资金，出资者包含Octave Life Sciences, Smilegate Investment, InterVest, Magna Investment, LB Investment。这些资金大多数都用在赞助三家子公司Neuraly，Precision Molecular和Theraly Fibrosis进行神经退行性疾病、纤维化疾病、代谢类疾病、以及分子成像范畴的开发活动。其间：
Neuraly的主打在研药物NLY01，是一种强效、效果时刻较长的胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）激动剂。NLY01或许经过按捺小胶质细胞激活和由此发生的神经性炎症，减缓包含帕金森病（PD）和阿尔茨海默病（AD）在内的神经退行性疾病的发展。PD和AD的2期临床实验估计别离于2019年和2020年发动。
Precision Molecular正在推动四个处于临床阶段和一个处于IND阶段的正电子发射断层扫描（PET）成像剂，用于前期检测和办理AD和PD患者的神经性炎症。临床试剂包含靶向在活化的小胶质细胞中表达的蛋白质和参加神经性炎症的蛋白质。这些细胞和蛋白质的非侵入性成像可以为测验NLY01等新药物的效果供给一种直接的办法，还可以在必定程度上协助发现前期和无症状患者。
Theraly Fibrosis的首要候选药物TLY012挑选性地靶向肌成纤维细胞。这些细胞被认为是纤维化的要害来源。TLY012逆转了在肝、胰腺和皮肤疾病的临床前模型中树立的纤维化，具有医治纤维化疾病的潜力，包含系统性硬化症、肝纤维化/肝硬化、缓慢胰腺炎以及纤维化驱动的一些癌症。估计于2020年开端1/2期临床实验，用于医治缓慢胰腺炎和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/肝纤维化。
Fierce Biotech文章指出，比较2018年，生物技能范畴的风险出资在2019年呈现了下滑。如超越1亿美元的融资数量从2018年的39轮下降18％，至2019年的32轮。超越5000万美元的融资数量从2018年的130轮下降15％，至2019年的110轮。但这些数字仍远高于2017年的水平。如2017年仅19轮超越1亿美元，76轮超越5,000万美元。
